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Áreas terapéuticas

Atrofia Muscular Espinal

Nathan en el gimnasio jugando con una pelota de futbol

Atrofia Muscular Espinal (AME)

La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad rara, genética, progresiva y, a menudo terminal. La AME afecta aproximadamente a uno de cada 10.000 individuos y es una de las principales causas de muerte en infantes por factores genéticos.1

Nuestro enfoque

Biogen está profundamente comprometida a ayudar a mejorar la vida de las personas con AME, al trabajar de forma estrecha con la comunidad de pacientes con este padecimiento, con el objetivo de comprender e incorporar sus perspectivas y las de sus familias en las decisiones que tomamos.

Investigación de vanguardia

El compromiso de Biogen con la comunidad de AME es inquebrantable, y seguimos avanzando y liderando investigaciones con el objetivo de abordar necesidades no cubiertas y mejorar los resultados clínicos de las personas afectadas por la enfermedad.

Aprovechamos nuestros aprendizajes sobre esta enfermedad, para continuar avanzando en opciones terapéuticas para los pacientes.

Datos y cifras

1 en 40-50

Aproximadamente 1 de cada 40-50 personas en todo el mundo es portadora del gen que causa la AME.2

1 en 10.000

La AME afecta aproximadamente a uno de cada 10.000 nacimientos en todo el mundo.3

2 años

Si no se trata, la mayoría de los bebés con la forma más grave de AME mueren en un plazo de dos años.4

 

Referencias
  1. Eduardo F. Tizzano. Atrofia Muscular Espinal: Contribuciones para el conocimiento, prevención y tratamiento de la enfermedad y para la organización de familias. Servicio de Genética del Hospital de la Santa Cruz y San Pablo. Instituto de Investigación del Hospital de la Santa Cruz y San Pablo. España, Real Patronato sobre Discapacidad, 2006, p.7)
  2. Keinath MC, Prior DE, Prior TW. Spinal Muscular Atrophy: Mutations, Testing, and Clinical Relevance. Appl Clin Genet. Enero 2021 25;14:11-25. doi: 10.2147/TACG.S239603. 
  3. Mazzone ES, et al. Revised upper limb module for spinal muscular atrophy: Development of a new module. Muscle Nerve. Junio 2017;55(6):869-874. doi: 10.1002/mus.25430. Epub 6 Feb 2017.
  4. J Pediatr., et al. Vascular Perfusion Abnormalities in Infants with Spinal Muscular Atrophy. Augosto 2009;  155(2): 292–294.