La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad rara, genética, progresiva y, a menudo terminal que afecta la habilidad de un individuo para caminar, comer y, finalmente, respirar. La AME afecta aproximadamente a uno de cada 10.000 individuos y es una de las principales causas de muerte en infantes por factores genéticos.1
Biogen está profundamente comprometida a ayudar a mejorar la vida de las personas con AME, al trabajar de forma estrecha con la comunidad de pacientes con AME con el objetivo de comprender e incorporar las perspectivas de los pacientes y las familias en las decisiones que tomamos.
Después de la aprobación de nuestro tratamiento por parte de la Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA) de Estados Unidos2, la Comisión Europea (CE)3 y la COFEPRIS4 en México, seguimos trabajando de forma estrecha con agencias regulatorias nacionales para llevarle esta terapia a los pacientes tan pronto como sea posible.
Terapia para AME
Anteriormente, los pacientes con AME y sus familias no tenían opciones de tratamiento. Esto cambió en diciembre de 2016, cuando Biogen recibió la aprobación de la Agencia de Medicamentos Americana (FDA) como la primera terapia para tratar la AME5. Desde entonces, la terapia ha sido aprobada en la Unión Europea6, Japón7, Brasil8, México9 y otras regiones del mundo.
Continuamos trabajando con profesionales sanitarios, agencias gubernamentales, legisladores, gestores sanitarios y asociaciones de pacientes para poder brindar acceso a esta nueva terapia lo más rápido posible a todos los que la necesiten.
1Eduardo F. Tizzano. Atrofia Muscular Espinal: Contribuciones para el conocimiento, prevención y tratamiento de la enfermedad y para la organización de familias. Servicio de Genética del Hospital de la Santa Cruz y San Pablo. Instituto de Investigación del Hospital de la Santa Cruz y San Pablo. España, Real Patronato sobre Discapacidad, 2006, p.7
2Administración de Alimentos y Drogas de los Estados Unidos. FDA approves first drug for spinal muscular atrophy. FDA News Release. 23 de diciembre de 2016. Disponible en https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm534611.htm [consulta: 22 de febrero de 2019].
3Agencia Europea de Medicamentos. Spinraza. Authorisation details. Disponible en https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/spinraza#authorisation-details-section [consulta: 22 de febrero de 2019].
4Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios. Documentos. 12° paquete de innovadores. Disponible en https://www.gob.mx/cofepris/documentos/12-paquete-de-innovadores [consulta: 22 de febrero de 2019].
5Administración de Alimentos y Drogas de los Estados Unidos. FDA approves first drug for spinal muscular atrophy. FDA News Release. 23 de diciembre de 2016. Disponible en https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm534611.htm [consulta: 22 de febrero de 2019].
6Agencia Europea de Medicamentos. Spinraza. Authorisation details. Disponible en https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/spinraza#authorisation-details-section [consulta: 22 de febrero de 2019].
7Agencia de Medicamentos y Dispositivos Médicos de Japón. Spinraza. Report on the Deliberation Results. PDF. Disponible en http://www.pmda.go.jp/files/000228334.pdf [consulta: 22 de febrero de 2019].
8Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria. ANVISA concede registro a medicamento Spinraza. 25 de agosto de 2017. Disponible en http://portal.anvisa.gov.br/noticias/-/asset_publisher/FXrpx9qY7FbU/content/anvisa-concede-registro-ao-medicamento-spinraza/219201?p_p_auth=mpBGorRP&inheritRedirect=false [consulta: 22 de febrero de 2019].
9Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios. Documentos. 12° paquete de innovadores. Disponible en https://www.gob.mx/cofepris/documentos/12-paquete-de-innovadores [consulta: 22 de febrero de 2019].